Razionale
“Oggi si stima che esistano circa 6000/8000 malattie rare, molte diverse tra loro ma spesso con comuni problemi di ritardo nella diagnosi, mancanza di cura e carico assistenziale” (Ministero della Salute).
Una malattia è definita rara in Europa quando colpisce meno di un individuo su 2.000. Le malattie rare interessano un ambito molto importante della salute e del socio-sanitario a partire dalla ricerca scientifica fino all’assistenza personale e sociale dei pazienti coinvolti. Per curarsi, purtroppo molto spesso, pazienti e famigliari devono lottare contro assurdi sistemi burocratici.
I “farmaci orfani”: come si sviluppano e come entrano nel mercato? Quale rapporto tra indice di cura e sostenibilitá economica?. Anche se passi in avanti ne sono stati fatti: negli ultimi anni in media sono stati approvati circa 25 farmaci orfani ogni anno. L’Europa, con una serie di leggi e normative, ha stabilito dei criteri per la designazione di questi farmaci. Anche in Italia, per certi aspetti piú sensibile alle MR rispetto ad altre nazioni, è presente un set legislativo molto positivo anche se tanto c’è da fare. AIFA ha intrapreso tante iniziative fra cui quella della istituzione di un fondo a disposizione per le cure di pazienti e per le aziende farmaceutiche. I fondi messi a disposizione per i farmaci possono essere una buona risorsa per incrementare processi di cura piú veloci e stabili e donare serenitá di vita a quei pazienti che spesso non vedono speranza terapeutica. Come rapportare le terapie innovative con i problemi legislativi e organizzativo-sanitari che spesso impediscono un equo accesso nelle regioni d’Italia: l’uso di Car-T come si pone nelle regioni del Sud? È possibile usufruire di validi aiuti
finanziari?
In Italia, un paziente affetto da malattia rara può avere accesso al farmaco orfano attraverso diversi strumenti legislativi, al di lá del canonico percorso autorizzativo che lo rende acquistabile.
Nella regione Sicilia è costituito il Coordinamento regionale per le MR a supporto dell’Assessorato della Salute nel flusso di gestione delle MR. Inoltre, la Rete di riferimento per le malattie rare in Sicilia mette in comunicazione circa settanta centri
presenti nella regione.
Come “dialogano” i Centri di riferimento con le varie realtà sanitarie del territorio? I centri di riferimento e, quindi, gli specialisti, riescono a “fare rete” con gli altri ospedali e le Aziende sanitarie della regione? Quale assistenza territoriale è garantita ai pazienti? Quale percorso coinvolge pazienti e famigliari dalla prima ipotesi diagnostica alla cura farmacologica?
In Italia, le persone con almeno un’esenzione per patologia rara sono oltre 400mila e la spesa complessiva per i farmaci orfani (lista AIFA 2019) è di circa 1,6 mld di euro. Altro elemento importante da affrontare: i tempi che intercorrono tra la designazione di una molecola e la sua effettiva disponibilità per i pazienti. Infatti l’ultimo PNMR al par. 3.10, per l’area di intervento relativa ai “Farmaci” riporta quanto segue: “obiettivi del Piano sono la riduzione dei tempi d’attesa per la disponibilità e l’effettivo utilizzo dei farmaci destinati alla cura delle patologie rare”.
Le politiche sanitarie che riguardano le malattie rare (MR) dovrebbero favorire una governance efficiente ed efficace, finalizzata a garantire soprattutto il congruo accesso dei pazienti alle terapie innovative e appropriate e, quindi, la sostenibilità del SSN/SSR.
Nelle regioni del Sud, nel 2018 si rileva un maggior consumo di farmaci orfani, e conseguentemente anche una maggiore spesa. Quale il rapporto tra appropriatezza e sostenibilitá? I clinici e i farmacisti di riferimento si confronteranno, insieme ai rappresentanti dell’Assessorato della salute, su questo tema molto attuale che deve tenere al centro il paziente.
Alcuni dati indicativi per un affronto organico durante l’evento: nel 2019 hanno usufruito del fondo AIFA 991 persone (nel 2015 erano 7); nel 2019 le persone con MR che hanno chiesto l’uso compassionevole di un farmaco sono state 975 (nel 2014 erano 159).
L’evento vede la partecipazione di esperti del settore, che evidenzieranno gli aspetti fondamentali di governance e dell’utilizzo dei farmaci MR e orfani nella regione Sicilia.
Italian Medical Research
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